Membros do Comitê Científico da SMA, funcionários do Ministério e associações da SMA participaram do Workshop sobre Tratamentos Atuais em Atrofia Muscular Espinhal (SMA), organizado pelo Ministério da Saúde através do método de videoconferência.
Os membros do Conselho Científico da SMA compartilharam dados sobre os medicamentos da SMA usados na reunião. Além disso, fizeram apresentações sobre os estudos científicos mais atualizados sobre a possível terapia gênica, que vieram à tona recentemente.
Nas apresentações feitas pela comissão científica; até recentemente, sem qualquer tratamento de SMA pela primeira vez em 2016 que um medicamento saiu, a Turquia no mesmo ano foi expressa que os medicamentos no mundo como um dos primeiros países todos os pacientes com SMA tipo 1 têm acesso à oferta gratuita. Ressaltou-se também que, logo em seguida, nossos pacientes do tipo 2 e do tipo 3, que são as formas mais leves da doença, que não fazem parte do escopo de reembolso da maioria dos estados do mundo, têm acesso gratuito ao medicamento em nosso país.
Ressaltando que as alegações de que esses pacientes não fazem tratamento e que morrerão se não receberem terapia gênica até os 2 anos de idade não refletem a verdade, o Comitê Científico compartilhou as seguintes informações:
“Nossos pacientes com SMA, cuja avaliação de aplicação foi concluída, ainda se beneficiam do tratamento que é conhecido por sua eficácia e efeitos colaterais e que é aplicado com sucesso em nosso país.
Os dados da terapia gênica, desenvolvidos recentemente e que estão em pauta, foram imediata e meticulosamente examinados por nosso comitê científico, como no primeiro processo. Apenas nos últimos 2 meses, nosso comitê científico se reuniu 5 vezes e examinou os dados sobre a droga.
As evidências publicadas em plataformas científicas sobre a eficácia da terapia gênica ainda não são suficientes e não há evidências de que seja superior à terapia administrada atualmente. Alguns estudos relataram efeitos colaterais graves, especialmente insuficiência hepática e baixa contagem de plaquetas (tendência a sangramento).
Além disso, como parte do procedimento de aplicação da terapia gênica, o sistema imunológico precisa ser suprimido por pelo menos um mês, principalmente em alguns pacientes com peso maior, esse processo pode levar até 1 ano. Em nossos já frágeis pacientes com SMA tipo 1, infecções e supressão do sistema imunológico representam um risco maior, e o curso de qualquer doença pode ser fatal, independentemente da doença. "
Membros do conselho científico, considerando todos esses dados científicos; Ele afirmou que a aplicação da terapia genética não é adequada no momento e que os desenvolvimentos serão seguidos com base em que os dados atuais são insuficientes em termos de relação benefício-dano, que um tratamento com eficácia conhecida já está sendo aplicado e a imunossupressão durante a epidemia de Covid-19 pode aumentar o risco de morte.
O Comitê Científico da SMA se reúne todos os meses para acompanhar os desenvolvimentos em novas alternativas de tratamento. ONGs e famílias são informadas regularmente.
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